2025년 3월 국내기업 네이처셀은 FDA로부터 퇴행성관절염 세포유전자 치료제 ‘조인트스템’에 대해 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD) 지정을 받았다. FDA의 혁신치료제 지정은 중대한 질환에 대해 기존 치료법보다 현저히 뛰어난 개선 가능성이 있는 신약 후보에 부여되는데, 이번 지정받은 조인트스템은 환자의 자가 지방에서 유래한 중간엽 줄기세포를 활용한 세포치료제이다.

손상된 조직이나 장기를 본인의 세포를 배양해 치료하는 세포치료제는 재생의료라는 의료기술의 한 갈래로, 오늘날 재생의료는 기존의 치료용 세포와 조직을 제작하는 기술에서 발전해 다양한 약물, 소재 및 의료기기 등을 이용해 손상된 인체 부위의 재생을 촉진하는 기술까지 포괄하는 개념으로 확대되고 있다.

더 나아가 혁신적 치료 기술을 융합하는 ‘첨단 재생의료’라는 새로운 패러다임이 등장하면서 세포 치료, 유전자 치료, 조직공학 치료 및 융복합 치료 등을 포함하는 개념으로 발전하고 있다. 이러한 첨단 재생의료는 알츠하이머, 척추 손상, 당뇨 등 미충족 의료수요(unmet medical needs)에 대한 근본적인 치료 대안으로 주목받고 있다.

이에 미국 FDA는 재생의료치료제 개발을 앞당기기 위해 ‘첨단재생의료치료제신속심사제도(RMAT)’를 운영하고 있으며, EU는 첨단의료제품(ATMP)의 개발과 시판허가를 촉진하기 위해 2007년 특별법을 제정해 EU 회원국 간의 제품 안전성과 사후 추적관리에 대한 효율성을 제고하였다.

뿐만 아니라 2012년 iPS세포(유도 다능성 줄기세포)를 개발해 노벨 의학상을 수상한 바 있는 일본은 2024년 기준 3,581개의 세포 배양 가공시설이 운영되며, 2022년 한 해 세포치료를 받은 환자가 7만 3,819명에 이를 만큼 성숙한 시장환경을 갖추고 있다.

반면, 국내의 경우 2025년 2월 개정 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」시행으로 관련 규정이 다소 완화될 것으로 기대되나, 2019년 4월 이후 세포치료제 품목허가가 전무한 만큼 국내 재생의료 산업 생태계 구축을 위한 국가 차원의 대안이 조속히 마련되어야 할 것이다.

이에, 당사는 첨단재생의료 유망 분야별 기술 및 시장 동향과 첨단재생의료 산업 동향 및 글로벌 주요 기업 동향 등을 종합적으로 정리 분석하여 본서를 출간하게 되었으며, 특히 국내외 첨단재생의료 시장과 주요국 정책 동향, 핵심 기술개발 동향 등을 통하여 시장의 변화를 예측하고, 경쟁전략 수립에 유용한 참고자료가 될 수 있도록 하는데 중점을 두었다.

모쪼록, 본 보고서가 첨단재생의료 산업뿐만 아니라 관련 분야에 종사하는 분들의 업무에 미력하나마 도움이 되기를 바란다고 밝혔다.

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